Donidalorsen API (Donidalorsen CAS 2304692-48-4) es una nueva materia prima de oligonucleótidos antisentido. Al apuntar y regular la expresión genética relacionada, proporciona una vía de intervención innovadora para el angioedema hereditario. Como estructura de ácido libre, es más adecuado para procesos iniciales de I+D y preparación en comparación con su forma de sal de sodio (CAS 2304701-45-7). Con un objetivo específico, inhibe de manera estable la producción de proteínas relacionadas, apenas interfiere con el metabolismo normal del cuerpo y tiene buena seguridad. Reduce el riesgo de ataques de edema desde su origen, mejora la tolerancia diaria de los pacientes y es una materia prima farmacéutica clave para los medicamentos de prevención y tratamiento del angioedema hereditario.
Especificaciones técnicas
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Nombre del producto |
donidalorsen |
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Sinónimos |
Polvo de Donidalorsen, materia prima de Donidalorsen |
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Características |
Un polvo liofilizado de color blanco o-blanquecino |
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Número CAS |
2304692-48-4 |
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Ensayo |
Mayor o igual al 99,0% (HPLC, Sujeto al COA) |
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Fórmula |
C296H435N83O151P20S15 |
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Paquete |
Paquete técnico |
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Almacenamiento |
Proteger de la luz, mantener bien cerrado, secar y almacenar a -20 grados. Evite ciclos repetidos de congelación y descongelación. |
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Estructura |
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Donidalorsen API (Donidalorsen CAS 2304692-48-4) es un API de oligonucleótido antisentido altamente específico, utilizado principalmente en la I+D de la prevención y el tratamiento del angioedema hereditario, y tiene un valor importante en el desarrollo de fármacos dirigidos a ARN para enfermedades raras. Las propiedades fisicoquímicas de esta materia prima de ácido libre son significativamente diferentes de las de su forma de sal de sodio (CAS 2304701-45-7). Puede inhibir eficazmente la síntesis de factores patógenos mediante la regulación precisa del ARN mensajero objetivo, lo que proporciona una base de materia prima clave para fármacos preventivos clínicos de acción prolongada.
Características del producto
Donidalorsen API adopta la tecnología de ligando-oligonucleótido antisentido conjugado (LICA) y es una materia prima de ácido libre. Se dirige con precisión a genes relacionados con el hígado-, bloquea la producción de mediadores inflamatorios patógenos desde la fuente silenciando específicamente la expresión de PKK y tiene una alta especificidad y una fuerte actividad inhibidora.
Este producto es un polvo de Donidalorsen de color blanco o blanquecino-, con una fórmula molecular de C₂₉₆H₄₃₅N₈₃O₁₅₁P₂₀S₁₅ y un peso molecular de 8672,64. En comparación con la forma de sal de sodio CAS 2304701-45-7, su forma de ácido libre es más adecuada para la preparación de la etapa de I+D, con una pureza de hasta el 99,0 % o superior probada por HPLC y una excelente estabilidad del lote.
Como materia prima principal del primer fármaco preventivo de AEH dirigido a ARN del mundo, este producto puede reducir significativamente la frecuencia de los ataques de AEH, y los datos clínicos muestran una reducción de más del 80 % en la tasa de ataques. Tiene fuertes efectos dirigidos y bajos-fuera del objetivo, proporcionando apoyo de materia prima clave para la prevención y el tratamiento a largo plazo-del angioedema hereditario.
El producto sigue estrictamente los estándares COA y adopta un embalaje profesional para garantizar la seguridad del almacenamiento y transporte. Debe sellarse y almacenarse a -20 grados, a prueba de humedad-y de luz-para mantener la actividad. Como API, tiene un proceso maduro y puede cumplir con los requisitos de alto nivel de I+D de formulación y producción comercial, con un sistema de calidad alineado con las especificaciones de aprobación de la FDA.
Control de calidad de ciclo completo-y calidad constante
Sistema completo de pruebas de procesos-
Donidalorsen (CAS 2304692-48-4) ha establecido una cadena de control de calidad de ciclo completo-que abarca la síntesis, la purificación hasta los productos terminados e introdujo equipos de prueba de alta precisión para lograr un monitoreo completo desde la fuente hasta el terminal, sentando una base de calidad sólida.
Control de pureza preciso
En vista de las características de la forma de ácido libre, implementamos estrictamente estándares de pureza verificados por múltiples métodos como HPLC, con una pureza estable mayor o igual al 99,0%. En comparación con la forma de sal de sodio, su control de impurezas es más preciso, lo que proporciona una garantía de materia prima de alta-pureza para I+D y producción.
Mecanismo de estabilidad de lotes
Hemos establecido un proceso estandarizado y un sistema de registro de lotes, controlamos estrictamente los parámetros clave para garantizar la consistencia de la actividad y la composición de cada lote de productos. Realiza una producción estable de forma de ácido libre y cumple con los requisitos de calidad de la producción continua.
Liberación y almacenamiento conformes
Los productos terminados se lanzan estrictamente de acuerdo con los estándares COA, con pruebas exhaustivas de varios indicadores. Al mismo tiempo, estandarizamos las condiciones de almacenamiento a prueba de humedad y temperatura -baja-de 20 grados para mantener su calidad estable y brindamos soporte de materia prima continuo y confiable para aplicaciones de formulación posteriores de Donidalorsen en polvo.
Escenarios de aplicación
Donidalorsen Raw Material (Donidalorsen CAS 2304692-48-4, forma de ácido libre) es un API de oligonucleótido antisentido altamente específico, que proporciona soporte de materia prima central para la prevención y el tratamiento a largo plazo del angioedema hereditario (AEH), y es un material clave para la I+D y la producción de terapias dirigidas a ARN para enfermedades raras.
Donidalorsen Raw Material (Donidalorsen CAS 2304692-48-4) es el API principal de medicamentos preventivos de acción prolongada para el angioedema hereditario (AEH), y proporciona una base material clave para la investigación y el desarrollo de terapias dirigidas a ARN para enfermedades raras.
Como materia prima inicial para las preparaciones de inyección subcutánea de AEH, su forma de ácido libre es compatible con el proceso de preparación y se puede convertir en sal de sodio medicinal (CAS 2304701-45-7) para respaldar la producción a gran escala de medicamentos clínicos.
Este producto se puede utilizar para la validación de objetivos de oligonucleótidos antisentido y la investigación del mecanismo de silenciamiento del gen PKK, proporcionando soporte de materia prima experimental de alta-pureza para la exploración de la patogénesis del AEH y la optimización de nuevas terapias.
Es adecuado para la optimización del proceso de síntesis y la ampliación piloto-de fármacos oligonucleotídicos antisentido. La forma de ácido libre de Donidalorsen Raw Material es más fácil de controlar la calidad del lote, proporcionando soporte de materia prima para la iteración del proceso de producción comercial.
Proporcionamos materia prima Donidalorsen de alta-calidad para compañías farmacéuticas globales e instituciones CRO, con un completo sistema de control de calidad y COA, para cumplir con los requisitos de materia prima de registro y producción internacional. Como fabricantes profesionales de Donidalorsen en China, controlamos estrictamente cada eslabón de producción.
Embalaje y transporte
Como API de oligonucleótido antisentido altamente específico, Donidalorsen Powder (Donidalorsen CAS 2304692-48-4, forma de ácido libre) se empaqueta y transporta en estricta conformidad con las especificaciones de la industria farmacéutica. Combinado con las características de la forma de ácido libre y sus diferencias con la sal de sodio (CAS 2304701-45-7), garantiza la actividad, pureza y seguridad de la materia prima durante todo el proceso de almacenamiento y transporte, y respalda las necesidades de producción e I+D posteriores.
Donidalorsen Powder (Donidalorsen CAS 2304692-48-4) adopta un empaque sellado de grado farmacéutico a prueba de luz y humedad, que se adapta a las características de la forma de ácido libre. En comparación con la sal de sodio, es más fácil controlar el entorno de almacenamiento y transporte, puede aislar eficazmente las interferencias externas y garantizar la estabilidad de la actividad y pureza de la materia prima.
El producto sigue estrictamente las especificaciones internacionales de transporte de la cadena de frío farmacéutica, con control total de temperatura a -20 grados y un completo sistema de monitoreo logístico para garantizar el control de calidad durante todo el proceso de transporte y satisfacer las necesidades de cumplimiento de entrega de materia prima de las compañías farmacéuticas globales y las instituciones de investigación científica.
Podemos proporcionar envases Donidalorsen personalizados con diferentes especificaciones según las necesidades del cliente, con documentos de orientación profesionales sobre almacenamiento y transporte, y proporcionar soluciones diferenciadas para las diferencias características entre el ácido libre y la sal de sodio para garantizar la entrega segura y la estabilidad del almacenamiento a largo plazo-de las materias primas.
Nuestras ventajas
Ventaja de la materia prima de alta pureza
Donidalorsen API (Donidalorsen CAS 2304692-48-4) tiene una pureza estable y actualizada-estándar, un estricto control de impurezas, que es más propicio para el control del proceso en comparación con la forma de sal de sodio, y puede cumplir directamente con los requisitos de alto nivel de I+D y declaración de las compañías farmacéuticas.
Ventaja de cadena de suministro estable
Como fábrica confiable de materias primas de China Donidalorsen, contamos con una tecnología madura de síntesis a gran-escala, una sólida consistencia de lotes y podemos proporcionar un suministro estable y continuo, garantizando de manera efectiva que el progreso del proyecto de los clientes no se vea afectado por la escasez de materia prima y adaptándonos a las necesidades de cooperación a largo-plazo. Todos los productos son Donidalorsen fabricados en China con total trazabilidad de la producción.
Ventaja del sistema de control de calidad profesional
Hemos establecido un-sistema de control de calidad de proceso completo, con pruebas artículo-por-artículo desde la síntesis hasta la entrega, acompañadas de informes de inspección de calidad completos, para garantizar que cada lote de productos cumpla con las especificaciones API farmacéuticas alineadas con los requisitos de aprobación de la FDA de Donidalorsen.
Ventaja técnica y de servicio
Contamos con un equipo técnico profesional que puede proporcionar asistencia técnica específica y soluciones personalizadas de embalaje y transporte, proporcionando una-garantía integral para la investigación y el desarrollo y la producción de los clientes.
Preguntas frecuentes
Donidalorsen API se basa en rutas sintéticas maduras y en un estricto control de calidad trazable de cadena completa-, con una mejor adaptabilidad en I+D, pureza controlable y consistencia que su forma de sal de sodio. Apoya la investigación de objetivos, el desarrollo de formulaciones y la producción industrial de fármacos oligonucleotídicos antisentido, proporcionando soporte material central para un tratamiento preciso del AEH. Como proveedores confiables de Donidalorsen en China, impulsamos avances en terapias de enfermedades raras dirigidas a ARN-con suministro estable y servicios personalizados, bajo un sistema de calidad que cumple totalmente con los estándares de aprobación de donidalorsen de la FDA.
Etiqueta: Donidalorsen, GalNAc
